기자명 양민후 기자
  • 입력 2018.09.21 15:28
<사진=픽사베이>

[뉴스웍스=양민후 기자] 전두측두엽치매(FTD)에 효과가 기대되는 신약이 1상 임상에 돌입한다.

알렉터(Alector)는 전두측두엽치매 치료제 ‘AL001’이 ‘INFRONT’로 명명된 1상 임상에 들어간다고 21일(한국시간) 밝혔다.

1상에서는 내약성·약동학(PK)·약력학(PD) 등이 평가된다. 내약성은 환자가 약물을 복용할 때 부작용이나 불편함을 견뎌낼 수 있는 정도를 뜻한다. 약동학은 약물의 흡수·분포·생체이용률 등을 말하며, 약력학은 약물이 체내에 미치는 영향으로 수용체에서의 농도 및 효과 등을 일컫는다.

시험 참여자는 GRN(그래눌린) 변이 전두측두엽치매 환자다. 유전으로 전두측두엽치매가 발병한 환자의 20%는 GRN 혹은 마이크로튜불결합단백질(MAPT)의 변이가 관찰되는 것으로 확인됐다.

AL001은 인간단일클론항체(human monoclonal antibody)로 뇌의 프로그래뉼린(progranulin) 수치를 높인다. 과학자들은 변이로 인해 정상적인 프로그래뉼린이 줄어들면 전두측두엽치매가 발병하는 것으로 보고 있다.

미국 식품의약국(FDA)는 지난 8월 해당 약을 희귀의약품(ODA)으로 지정하고 개발과정을 지원하기로 했다. .

전두측두엽치매는 전체 치매의 약 10%를 차지한다. 대표적인 치매인 알츠하이머병과는 달리 35~75세 사이에 발병하며, 가족력의 영향이 크다. 가장 선행하는 증상은 인격의 변화 혹은 언어 기능의 저하로 기억 능력은 비교적 정상을 유지한다. 이 질환은 종종 파킨슨증이나 근위축측삭경화증의 운동신경성 증상을 보이기도 한다.

알렉터의 의료총책임자 로베르트 폴 박사는 “1상 임상에 진입하게 돼 기쁘다”며 “최고 수준의 진단기기를 동원해 임상에 참여한 환자의 변화를 면밀히 관찰하겠다”고 말했다.

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